生化与细胞所定位于战略性基础研究，以着力解决和满足应国家和社会重大需求而产生的重大科学问题的基础研究为主线，加强与提升面向世界最前沿的高水平的基础研究。

在战略性基础研究的定位下，研究所不断坚持“两个面向”凝练科技创新目标：从合并初期生化所六大领域、细胞所五大领域入手，到依托四大国家及科学院重点实验室的蛋白领域、细胞领域、核酸领域及生物技术领域，再到依托分子生物学国家重点实验室、以蛋白质科学和表观遗传调控研究为核心的生物化学与分子生物学领域，依托中国科学院分子细胞生物学重点实验室、以细胞信号转导和干细胞生物学为核心的细胞生物学领域，生化与细胞所围绕“创新药物的新靶点与新机制、细胞的全能性与定向分化”两大研究主线，在“重大疾病相关的蛋白质复合物研究、遗传不稳定性与衰老及肿瘤、重大疾病的细胞活动分子网络、干细胞分化调控与组织工程、生殖发育与男性生殖健康”等方面开展研究，力争为国家人口与健康重大需求作出贡献，并以原创性成果及高水平人才跻身国际知名研究机构之列。